Profesionales del Hospital Regional Universitario de Málaga y del Instituto Biomédico de Málaga (Ibima), han aplicado con éxito una terapia génica en pacientes con hemofilia A severa. A través de un ensayo clínico pionero en España, por el momento dos pacientes se han visto beneficiados de un tratamiento que produce una proteína sana que puede curar parcial o completamente a las personas afectadas.
La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades congénitas producidas por alteraciones de uno o varios genes encargados, a su vez, de almacenar la información correcta y necesaria para producir y hacer que funcionen las distintas proteínas de nuestro cuerpo. En el caso de la hemofilia, las personas que la padecen adolecen de las proteínas necesarias para controlar las hemorragias -factores de coagulación¬-¬, por lo que deben inyectarse un tratamiento entre dos y cuatro veces por semana.
La investigadora principal de este ensayo clínico, la hematóloga del Hospital Regional de Málaga Eva Mingot, explica que la terapia génica se realiza introduciendo en el laboratorio un gen sano en el material genético de un virus conocido y modificable. "Posteriormente este virus se inocula al sujeto enfermo. Una vez en el cuerpo del paciente el virus 'infecta' las células del cuerpo productoras de la proteína anormal y esto ocasiona que el gen sano sustituya al patológico, por lo que el paciente puede quedar parcial o completamente sano", añade.